XENPOZYME 20 mg

Ce este Xenpozyme Xenpozyme conține o enzimă numită alfa olipudază.
Pentru ce se utilizează Xenpozyme Xenpozyme este utilizat pentru tratamentul unei tulburări moștenite numită deficit de sfingomielinază acidă (DSMA). Se utilizează la copii, adolescenți și adulți cu DSMA tip A/B sau tip B pentru a trata semnele și simptomele DSMA care nu includ manifestări la nivelul creierului.
Cum funcționează Xenpozyme Pacienților cu DSMA le lipsește o versiune funcțională a enzimei sfingomielinaza acidă. Aceasta duce la acumularea unei substanțe numite sfingomielină, care deteriorează organe precum splina, ficatul, inima, plămânii și sângele. Alfa olipudaza acționează în același mod ca enzima naturală și astfel acționează ca un înlocuitor, reducând acumularea de sfingomielină în organe și tratând semnele și simptomele.

Nu trebuie să vi se administreze Xenpozyme - Dacă ați prezentat reacții alergice (anafilactice) care pun viața în pericol la alfa olipudază (vezi secțiunea „Atenționări și precauții” de mai jos) sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6). Atenționări și precauții Este posibil să aveți reacții adverse numite reacții asociate perfuziei (RAP) care pot fi cauzate de administrarea perfuziei (picurare) cu medicament. Acestea pot apărea în timp ce vi se administrează Xenpozyme sau în decurs de 24 de ore după administrarea perfuziei. Acestea pot include reacții alergice (vezi pct. 4) și simptome cum sunt durere de cap, o erupție trecătoare în relief pe piele, însoțită de mâncărime (urticarie), febră, greață, vărsături și mâncărimi ale pielii. Dacă credeți că aveți o RAP, adresați-vă imediat medicului dumneavoastră. Dacă aveți o reacție alergică severă în timpul perfuziei, medicul dumneavoastră va opri administrarea perfuziei și va administra tratament medical adecvat. Medicul dumneavoastră va judeca riscurile și beneficiile administrării dozelor ulterioare de Xenpozyme. Dacă aveți o RAP ușoară sau moderată, medicul dumneavoastră sau asistenta medicală pot opri temporar administrarea perfuziei, pot scădea viteza perfuziei și/sau pot reduce doza. Medicul dumneavoastră vă poate administra (sau v-a administrat deja) alte medicamente pentru a preveni sau gestiona reacțiile alergice. Medicul dumneavoastră va cere efectuarea de analize de sânge pentru a verifica cât de bine funcționează ficatul dumneavoastră (prin măsurarea nivelurilor enzimelor ficatului) înainte de începerea tratamentului și apoi la intervale regulate pe măsură ce dozele sunt ajustate (vezi pct. 3). Xenpozyme împreună cu alte medicamente Spuneți medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă utilizați, ați utilizat recent sau s-ar putea să utilizați orice alte medicamente. Sarcina și alăptarea Dacă sunteți gravidă sau alăptați, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale pentru recomandări înainte de a utiliza acest medicament. Există experiență limitată în ceea ce privește utilizarea Xenpozyme la femeile gravide. Xenpozyme poate fi dăunător copiilor nenăscuți atunci când este administrat la o femeie în timpul sarcinii. Xenpozyme trebuie utilizat în timpul sarcinii, numai dacă este absolut necesar. Femeile care pot rămâne gravide trebuie să utilizeze metode contraceptive eficiente în timpul tratamentului și timp de 14 zile după ultima doză, dacă se întrerupe tratamentul cu Xenpozyme. Nu se cunoaște dacă Xenpozyme trece în laptele matern. Xenpozyme a fost detectat în lapte la animale. Spuneți medicului dumneavoastră dacă alăptați sau intenționați să faceți acest lucru. Medicul dumneavoastră vă va ajuta apoi să decideți dacă opriți alăptarea sau dacă încetați să luați Xenpozyme, având în vedere beneficiile alăptării copilului și beneficiile Xenpozyme pentru mamă. Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor Xenpozyme poate avea o influență minoră asupra capacității de a conduce vehicule și de a folosi utilaje, deoarece este posibil să aveți tensiune arterială scăzută (ceea ce v-ar putea face să simțiți o stare de leșin). Xenpozyme conține sodiu Acest medicament conține sodiu 0,60 mg (componenta principală a sării de gătit/de masă) în fiecare flacon de 4 mg sau 3,02 mg în fiecare flacon de 20 mg. Aceasta este echivalentul a 0.03% și respectiv 0,15 % din doza maximă zilnică recomandată de sodiu pentru un adult sau adolescent și ≤0,08 % și respectiv ≤0,38 % din doza zilnică maximă acceptabilă de sodiu pentru copii cu vârsta sub 16 ani. 3. Cum se administrează Xenpozyme Xenpozyme vă va fi administrat prin picurare (perfuzie) sub supravegherea unui profesionist în domeniul sănătății cu experiență în tratamentul DSMA sau al altor boli metabolice. Doza care vi se administrează se bazează pe greutatea dumneavoastră corporală și vă va fi administrată o dată la două săptămâni. Tratamentul începe cu o doză scăzută de medicament, care este crescută treptat. Administrarea perfuziei durează de obicei aproximativ de la 3 până la 4 ore; dar poate dura mai puțin sau mai mult, în funcție de decizia medicului dumneavoastră, și poate fi mai scurtă în perioada în care vi se crește doza. Pacienți adulți Doza inițială recomandată de Xenpozyme este de 0,1 mg pentru fiecare kg de greutate corporală. Aceasta este crescută în mod planificat cu fiecare doză ulterioară, până când se atinge doza recomandată de 3 mg pentru fiecare kg de greutate corporală la fiecare 2 săptămâni. De obicei, atingerea dozei recomandate durează până la 14 săptămâni, dar poate dura mai mult, în funcție de decizia medicului dumneavoastră. Copii și adolescenți Doza inițială recomandată de Xenpozyme este de 0,03 mg pentru fiecare kg de greutate corporală. Dozele ulterioare trebuie crescute în mod planificat până la doza recomandată de 3 mg pentru fiecare kg de greutate corporală o dată la 2 săptămâni. De obicei, atingerea dozei recomandate durează până la 16 săptămâni, dar poate dura mai mult, în funcție de decizia medicului dumneavoastră. Administrarea perfuziei la domiciliu Medicul dumneavoastră poate lua în considerare administrarea perfuziei cu Xenpozyme la domiciliu dacă vă aflați în tratament cu o doză stabilă și tolerați bine perfuziile. Această decizie de a trece la administrarea perfuziei la domiciliu trebuie luată după evaluare și recomandarea medicului dumneavoastră. Dacă prezentați o reacție adversă în timpul unei perfuzii cu Xenpozyme, personalul care vă administrează perfuzia la domiciliu poate opri perfuzia și poate începe tratamentul medical adecvat. Instrucțiuni pentru utilizarea corectă Xenpozyme se administrează prin perfuzie intravenoasă (picurare într-o venă). Este furnizat sub formă de pulbere care va fi amestecată cu apă sterilă înainte de administrare. Dacă vi se administrează mai mult Xenpozyme decât trebuie Spuneți imediat medicului dumneavoastră, dacă suspectați o modificare față de perfuzia dumneavoastră de rutină. Dacă omiteți administrarea unei perfuzii cu Xenpozyme Este important să vi se administreze perfuzia o dată la 2 săptămâni. O perfuzie este considerată omisă dacă nu este administrată în decurs de 3 zile de la perfuzia programată. În funcție de numărul de doze omise, medicul dumneavoastră poate fi nevoit să reia tratamentul de la o doză mai mică. Dacă ați omis o perfuzie sau nu vă puteți prezenta la programare, vă rugăm să contactați imediat medicul dumneavoastră. Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. 46

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Reacții asociate perfuziei (RAP) au fost observate în timp ce pacienților li se administra medicamentul sau în decurs de 24 de ore după administrarea perfuziei. Cele mai grave reacții adverse pot include reacții alergice severe cu debut brusc, erupție trecătoare în relief pe piele, însoțită de mâncărime (urticarie), erupție trecătoare pe piele, creșterea concentrațiilor enzimelor ficatului și bătăi neregulate ale inimii. Trebuie să-i spuneți imediat medicului dumeavoastră dacă aveți o RAP sau o reacție alergică. Dacă aveți o reacție cauzată de administrarea perfuziei, este posibil să vi se administreze medicamente suplimentare pentru tratarea sau prevenirea reacțiilor adverse viitoare. Dacă reacția la administrarea perfuziei este severă, este posibil ca medicul dumneavoastră să oprească perfuzia cu Xenpozyme și să înceapă să administreze tratamentul medical adecvat. Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane): • Durere de cap • Erupție trecătoare în relief pe piele, însoțită de mâncărime (urticarie) • Febră – temperatura corpului este crescută • Greață • Durere abdominală (de burtă) • Vărsături • Mâncărime la nivelul pielii • Dureri musculare • Erupție trecătoare pe piele • Valori crescute ale analizelor de sânge pentru inflamație • Dureri în partea superioară a abdomenului • Înroșire a pielii Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 de persoane): • Mâncărime sau înroșire a ochilor • Durere articulară • Oboseală • Rezultate anormale ale analizelor de sânge pentru funcția ficatului • Diaree • Tensiune arterială mică • Dificultăți la respirație • Disconfort abdominal • Erupție trecătoare pe piele (diferite tipuri de erupție trecătoare pe piele, uneori însoțite de mâncărime) • Dureri de spate • Durere • Frisoane • Senzație de căldură • Respirație șuierătoare • Iritație la nivelul gâtului și corzilor vocale • Durere la nivelul ficatului • Leziuni ale pielii (cum sunt leziuni solide reliefate sau plate de culoare roșie) • Dureri osoase • Slăbiciune • Reacții alergice severe • Disconfort la nivelul ochilor • Bătăi rapide ale inimii • Bătăi puternice ale inimii, care pot fi rapide sau neregulate • Senzație de constricție și umflare la nivelul gâtului • Durere de stomac • Umflături care apar brusc sub piele în zone cum sunt fața, gâtul, brațele și picioarele, care pot pune viața în pericol dacă umflarea gâtului blochează căile respiratorii • Reacții care apar la locul cateterului, inclusiv durere, mâncărime sau umflare • Modificări ale analizelor de sânge pentru inflamație Raportarea reacțiilor adverse Dacă manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V*. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor. Nu utilizați Xenpozyme după data de expirare înscrisă pe etichetă și pe cutie. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective. A se păstra la frigider între 2°C și 8°C. După diluare, se recomandă utilizarea imediată. Dacă nu este utilizată imediat, soluția reconstituită poate fi păstrată până la 24 de ore la 2 °C până la 8 °C. După diluare, soluția poate fi păstrată până la 24 de ore la 2-8 °C, urmată de 12 ore (inclusiv timpul de administrare a perfuziei) la temperatura camerei. Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați medicul sau asistenta medicală cum să aruncați medicamentele pe care nu le mai folosiți. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Ce conține Xenpozyme - Substanța activă este alfa olipudază. Un flacon conține alfa olipudază 4 mg sau 20 mg. - Celelalte componente sunt - L-metionină - Fosfat de sodiu dibazic heptahidrat - Fosfat de sodiu monobazic monohidrat - Zaharoză vezi pct. 2 Xenpozyme conține sodiu Cum arată Xenpozyme și conținutul ambalajului Xenpozyme este o pulbere pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă într-un flacon (4 mg sau 20 mg/flacon). Pulberea este o pulbere liofilizată albă până la aproape albă. După amestecarea cu apă sterilă, este o soluție limpede, incoloră. Soluția trebuie diluată ulterior, înainte de administrarea perfuziei. Deținătorul autorizației de punere pe piață Sanofi B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Țările de Jos Fabricantul Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a deținătorului autorizației de punere pe piață: België/Belgique/Belgien Sanofi Belgium Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 Lietuva Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40 България Swixx Biopharma EOOD Тел.: +359 (0)2 4942 480 Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium Tél/Tel: +32 (0)2 710 54 00 (Belgique/Belgien) Česká republika Sanofi s.r.o. Tel: +420 233 086 111 Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel.: +36 1 505 0050 Danmark Sanofi A/S Tlf: +45 45 16 70 00 Malta Sanofi S.r.l. Tel: +39 02 39394275 Deutschland Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996 Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13 Nederland Sanofi B.V. Tel: + 31 20 245 4000 Eesti Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30 Norge sanofi-aventis Norge AS Tlf: +47 67 10 71 00 Ελλάδα Sanofi-Aventis Μονοπρόσωπη AEBE Τηλ: +30 210 900 16 00 Österreich sanofi-aventis GmbH Tel: +43 1 80 185 – 0 España sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00 Polska Sanofi Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00 France Sanofi Winthrop Industrie Tél: 0 800 222 555 Appel depuis l’étranger : +33 1 57 63 23 23 Portugal Sanofi - Produtos Farmacêuticos, Lda Tel: +351 21 35 89 400 Hrvatska Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500 România Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36 Ireland sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00 Slovenija Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00 Ísland Vistor ehf. Sími: +354 535 7000 Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600 Italia Sanofi S.r.l. Tel: 800 536389 Suomi/Finland Sanofi Oy Puh/Tel: +358 (0) 201 200 300 Κύπρος C.A. Papaellinas Ltd. Τηλ: +357 22 741741 Sverige Sanofi AB Tel: +46 (0)8 634 50 00 Latvija Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50 Acest prospect a fost revizuit în Alte surse de informații Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente: www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente. Acest prospect este disponibil în toate limbile UE/SEE pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente și pe site-ul web: www.xenpozyme.info.sanofi sau scanând codul QR de mai jos (inclus și pe ambalajul extern) cu un smartphone. <spațiu pentru codul QR> <---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- Următoarele informații sunt destinate exclusiv profesioniștilor din domeniul sănătății: Prepararea soluției de administrat Pulberea pentru concentrat pentru soluție perfuzabilă trebuie reconstituită cu apă sterilă pentru preparate injectabile, diluată cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %) și apoi administrată prin perfuzie intravenoasă. Etapele de reconstituire și diluare trebuie realizate în condiții aseptice. Dispozitivele de filtrare nu trebuie utilizate în niciun moment în timpul preparării soluției perfuzabile. Se va evita formarea de spumă în timpul etapelor de reconstituire și diluare. 1) Se va determina numărul de flacoane care trebuie reconstituite pe baza greutății fiecărui pacient și a dozei prescrise. Greutatea pacientului (kg) × doza (mg/kg) = doza pacientului (în mg). De exemplu, când se utilizează flaconul de 20 mg, doza pacientului (în mg) împărțită la 20 mg/flacon = numărul de flacoane de reconstituit. Dacă numărul de flacoane include o fracțiune, se va rotunji până la următorul număr întreg. 2) Se va scoate numărul necesar de flacoane din frigider și se vor pune deoparte timp de aproximativ 20 până la 30 de minute pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei. 3) Se va reconstitui fiecare flacon injectând: 1,1 ml de apă sterilă pentru preparate injectabile în flaconul de 4 mg 5,1 ml de apă sterilă pentru preparate injectabile în flaconul de 20 mg, utilizând o tehnică de adăugare prin picurare lentă, pe peretele intern al flaconului. 4) Se va înclina și roti ușor fiecare flacon. Fiecare flacon va furniza 4 mg/ml de soluție limpede, incoloră. 5) Se va inspectați vizual soluția reconstituită din flacoane pentru a observa dacă prezintă particule sau modificări de culoare. Soluția de Xenpozyme trebuie să fie limpede și incoloră. Nu trebuie utilizate niciun flacon care prezintă particule opace sau modificări de culoare. 6) Se extrage volumul de soluție reconstituită, corespunzător dozei prescrise din numărul corespunzător de flacoane și se va dilua cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %), într-o seringă sau pungă de perfuzie, în funcție de volumul de perfuzat (vezi Tabelul 1 pentru volumul total recomandat al perfuziei, în funcție de vârsta și/sau greutatea pacienților). Tabelul 1 – Volumele de perfuzare recomandate Greutate corporală ≥ 3 kg până la < 10 kg Greutate corporală ≥ 10 până la < 20 kg Greutate corporală ≥20 kg (copii și adolescenți < 18 ani) Pacienți adulți (≥ 18 ani) Doză (mg/kg) Volumul total de perfuzat (ml) Volumul total de perfuzat (ml) Volumul total de perfuzat (ml) Volumul total de perfuzat (ml) 0,03 Volumul variabil va diferi în funcție de greutatea corporală Volumul variabil va diferi în funcție de greutatea corporală 5 NA 0,1 Volumul variabil va diferi în funcție de greutatea corporală 5 10 20 0,3 5 10 20 100 0,6 10 20 50 100 1,0 20 50 100 100 2,0 50 75 200 100 3,0 50 100 250 100 • Pentru volume finale variabile de perfuzat în funcție de greutatea corporală la copii și adolescenți (vezi Tabelul 1): - Se prepară o soluție perfuzabilă de 0,1 mg/ml, adăugând 0,25 ml (1 mg) de soluție reconstituită preparată la pasul 3) și 9,75 ml de soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %) într-o seringă goală de 10 ml. - Se calculează volumul (ml) necesar pentru a obține doza pacientului (mg). Exemplu: 0,3 mg ÷ 0,1 mg/ml = 3 ml • Instrucțiuni de diluare pentru 5 ml ≤ volum total ≤ 20 ml folosind o seringă: - Se injectează volumul necesar de soluție reconstituită lent, pe peretele interior al seringii goale. - Se adăugă încet cantitatea suficientă de soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %) pentru a obține volumul total necesar al perfuziei (se va evita formarea spumei în seringă). • Instrucțiuni de diluare pentru un volum total ≥ 50 ml folosind o pungă de perfuzie: - Se golește punga de perfuzie: o Se injectează lent volumul necesar de soluție reconstituită de la pasul 3) în punga de perfuzie sterilă de dimensiuni corespunzătoare. o Se adăugă încet cantitatea suficientă de soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/mL (0,9 %) pentru a obține volumul total necesar al perfuziei (se va evita formarea de spumă în pungă). - Pungă de perfuzie preumplută: o Se extrage din punga de perfuzie preumplută cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %) volumul de soluție salină normală pentru a obține un volum final conform specificațiilor din Tabelul 1. o Se adăugă încet volumul necesar de soluție reconstituită la etapa 3) în punga de perfuzie (se va evita formarea de spumă în pungă). 7) Se răstoarnă ușor seringa sau punga de perfuzie pentru a amesteca. Nu se agită. Deoarece aceasta este o soluție proteică, ocazional după diluare apare o ușoară floculare (descrisă ca fibre translucente subțiri). 8) Soluția diluată trebuie administrată prin intermediul unei linii de perfuzie cu filtru de 0,2 μm, cu afinitate redusă pentru proteine. 9) După finalizarea perfuziei, linia de perfuzare trebuie spălată cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9 %), folosind aceeași viteză de perfuzare ca cea utilizată pentru ultima parte a administrării perfuziei. 52