Naglazyme

Naglazyme se utilizează pentru tratamentul pacienților cu boală MPZ VI (mucopolizaharidoză tip VI).
Persoanele cu boala MPZ VI concentrația unei anumite enzime, numită N-acetilgalactozamin 4- sulfatază, care descompune anumite substanțe (glicozaminoglicani) din organism, este fie scăzută, fie este absentă. Ca urmare, aceste substanțe nu se descompun și nu sunt utilizate de către organism așa cum ar trebui. Acestea se acumulează în multe țesuturi din organism, determinând apariția simptomelor de MPZ VI.
Cum acționează acest medicament Acest medicament conține o enzimă recombinantă denumită galsulfază. Aceasta poate înlocui enzima naturală care lipsește la pacienții cu MPZ VI. S-a demonstrat că tratamentul îmbunătățește capacitatea de a merge și de a urca scările și scade valorile glicozaminoglicanilor din organism. Acest medicament poate ameliora simptomele de MPZ VI.

Nu trebuie să vi se administreze acest medicament - dacă ați prezentat reacții alergice (de hipersensibilitate) severe sau care pun viața în pericol, la galsulfază sau la oricare dintre celelalte componente ale Naglazyme și readministrarea medicamentului nu a înregistrat succes. Atenționări și precauții - Dacă sunteți tratat cu Naglazayme, este posibil să prezentați reacții legate de perfuzie. O reacție legată de perfuzie reprezintă orice reacție adversă care apare în timpul perfuziei sau până la sfârșitul zilei în care s-a administrat perfuzia (vezi punctul 4 „Reacții adverse posibile”). În momentul în care manifestați o astfel de reacție, trebuie să îi spuneți imediat medicului dumneavoastră. - Dacă manifestați o reacție alergică, medicul dumneavoastră poate încetini sau opri perfuzia. De asemenea, medicul dumneavoastră vă poate administra medicamente suplimentare pentru tratamentul oricăror reacții alergice. - Dacă aveți febră sau dificultăți de respirație înainte să vi se administreze acest medicament, discutați cu medicul dumneavoastră despre posibilitatea de a amâna perfuzia cu Naglazyme. - Dacă aveți deja o afecțiune a inimii, vă rugăm să îl informați pe medicul dumneavoastră în orice moment în timpul tratamentului cu Naglazyme. Medicul dumneavoastră vă poate modifica perfuzia pe baza acestei informații. - Acest medicament nu a fost testat la pacienții cu probleme de rinichi sau ficat. Discutați cu medicul dumneavoastră dacă aveți insuficiență renală sau hepatică. - Vă rugăm să discutați cu medicul dumneavoastră dacă aveți dureri musculare, vă amorțesc brațele sau picioarele sau dacă aveți orice fel de probleme intestinale sau urinare, deoarece este posibil ca acestea să fie cauzate de compresia exercitată asupra măduvei spinării. Naglazyme împreună cu alte medicamente Vă rugăm să spuneți medicului dumneavoastră dacă luați sau ați luat recent orice alte medicamente, inclusiv dintre cele eliberate fără prescripție medicală. Sarcina și alăptarea Naglazyme nu trebuie administrat în timpul sarcinii, cu excepția cazurilor în care este absolut necesar. Adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua orice medicament. Nu se cunoaște dacă galsulfaza se elimină în laptele matern, de aceea este necesar ca alăptarea să fie întreruptă pe durata tratamentului cu Naglazyme. Adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări înainte de a lua orice medicament. Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor Nu s-au efectuat studii privind efectele asupra capacității de a conduce vehicule și de a folosi utilaje. Acest medicament conține sodiu Fiecare flacon de 5 ml conține 0,8 mmol (18,4 mg) sodiu și se administrează în soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml.. Acest lucru trebuie avut în vedere la pacienții care urmează o dietă cu restricție de sodiu. 3. Cum se administrează acest medicament Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va administra Naglazyme. Doza care vi se administrează se bazează pe greutatea dumneavoastră corporală. Doza recomandată este de 1 mg/kg de greutate corporală, administrat o dată pe săptămână prin picurare într-o venă (prin perfuzie intravenoasă). Fiecare perfuzie va dura aproximativ 4 ore. În prima oră viteza perfuziei va fi mică (aproximativ 2,5% din volumul total de soluție), iar volumul rămas (aproximativ 97,5%) va fi perfuzat în următoarele 3 ore. Dacă vi se administrează mai mult decât trebuie din Naglazyme Naglazyme se administrează sub supravegherea unei asistente medicale sau a unui medic; acesta sau aceasta va verifica dacă s-a administrat doza corectă și va acționa în consecință, dacă este necesar. Dacă uitați să luați acest medicament Dacă ați omis o perfuzie cu Naglazyme, vă rugăm să vă adresați medicului dumneavoastră. Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră.

Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Reacțiile adverse au fost observate mai ales în timp ce pacienților li se administra medicamentul sau la scurt timp după aceea („reacții asociate perfuziei”). Cele mai grave reacții adverse au fost umflarea feței și febră (foarte frecvente); pauze mai mari decât pauzele normale între două respirații consecutive, dificultăți în respirație, astm bronșic și urticarie (frecvente); și umflarea limbii și a gâtului și reacții alergice grave la acest medicament (cu frecvență necunoscută). Dacă manifestați vreuna dintre aceste reacții adverse, vă rugăm să-i spuneți imediat medicului dumneavoastră. S-ar putea să fie nevoie să vi se administreze alte medicamente pentru prevenirea unei reacții alergice (de exemplu antihistaminice și/sau corticosteroizi) sau pentru reducerea febrei (antipiretice). Cele mai frecvente simptome ale reacțiilor asociate perfuziei includ febră, frisoane, erupție trecătoare pe piele, urticarie și dificultăți ale respirației. Reacții adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 persoană din 10): • durere în gât • gastroenterită • scăderea reflexelor • durere de cap • inflamație a ochilor • vedere încețoșată • diminuarea auzului • tensiune arterială mare • nas înfundat • umflătură la nivelul ombilicului • vărsături • greață • mâncărimi • durere (inclusiv la nivelul urechii, abdomenului, articulațiilor, pieptului) • stare generală de rău Reacții adverse frecvente (pot afecta 1 persoană din 10): • tremurături • tensiune arterială mică • tuse • respirație șuierătoare • înroșire a pielii Alte reacții adverse cu frecvență necunoscută: • șoc • senzație de furnicături • bătăi lente ale inimii • bătăi rapide ale inimii • nuanță albăstruie a pielii • paloare a pielii • concentrație scăzută a oxigenului în sânge • respirații accelerate Dacă manifestați oricare dintre aceste simptome sau alte simptome nemenționate în acest prospect, adresați-vă imediat medicului dumneavoastră. Acestea includ orice reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare,așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor. Nu vă administrați acest medicament după data de expirare înscrisă pe flacon, după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective. Flacoane sigilate: A se păstra la frigider (2C-8C). A nu se congela. Soluții diluate: Stabilitatea fizico-chimică în timpul utilizării a fost demonstrată pentru un interval de cel mult 4 zile, la temperatura camerei (23C-27C). Din punct de vedere al siguranței microbiologice, medicamentul trebuie utilizat imediat. Dacă nu este utilizat imediat, intervalele și condițiile de păstrare în perioada de utilizare sunt responsabilitatea utilizatorului și nu trebuie să depășească, în mod normal, 24 ore la 2C-8C, urmate de o perioadă de cel mult 24 de ore la temperatura camerei (23C-27C), în perioada de administrare. Nu vă administrați Naglazyme în cazul în care conține particule vizibile. Medicamentele nu trebuie aruncate pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați farmacistul cum să eliminați medicamentele care nu vă mai sunt necesare. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

Ce conține Naglazyme - Substanța activă este galsulfaza. Fiecare ml de Naglazyme conține 1 mg galsulfază. Un flacon a 5 ml conține galsulfază 5 mg. Galsulfaza este N-acetilgalactozamin 4-sulfatază umană recombinantă, produsă prin inginerie genetică pe celule de ovar de hamster chinezesc (OHC). - Celelalte componente sunt: clorură de sodiu, fosfat de sodiu monobazic monohidrat, fosfat de sodiu dibazic heptahidrat, polisorbat 80, apă pentru preparate injectabile. Cum arată Naglazyme și conținutul ambalajului Naglazyme este furnizat sub formă de concentrat pentru soluție perfuzabilă. Soluția concentrată, limpede până la ușor opalescentă și incoloră până la palid-gălbuie trebuie să nu conțină particule vizibile. Înainte de perfuzie, soluția trebuie diluată în mod suplimentar. Mărimi de ambalaj: 1 și 6 flacoane. Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie comercializate. Deținătorul autorizației de punere pe piață BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork, P43 R298 Irlanda Fabricantul BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork, P43 R298 Irlanda Acest prospect a fost revizuit în MM/YYYY Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe website-ul Agenției Europene a Medicamentului: http://www.ema.europa.eu/. Există, de asemenea, link-uri cu alte website-uri despre boli rare și tratamente. <-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- --- Următoarele informații sunt destinate numai medicilor și personalului medical: Naglazyme nu trebuie amestecat în aceeași perfuzie cu niciun alt medicament, cu excepția celor menționate mai jos. Fiecare flacon de Naglazyme este destinat unei singure utilizări. Concentratul pentru soluție perfuzabilă trebuie diluat cu soluție perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%), printr-o tehnică aseptică. Se recomandă ca administrarea soluției diluate de Naglazyme la pacienți să se facă cu utilizarea unui set de perfuzie echipat cu un filtru încorporat de 0,2 μm. Orice produs neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale. Pregătirea perfuziei cu Naglazyme (prin utilizarea tehnicii aseptice) Numărul de flacoane care urmează să fie diluate trebuie stabilit în funcție de greutatea corporală a pacientului, iar flacoanele trebuie scoase din frigider cu aproximativ 20 de minute înainte, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei. Înainte de diluare, fiecare flacon trebuie inspectat pentru a detecta eventualele particule și modificări de culoare. Soluția limpede până la ușor opalescentă și incoloră până la palid-gălbuie trebuie să nu conțină particule vizibile. Dintr-o pungă de perfuzie de 250 ml se va extrage un volum de soluție pentru perfuzie de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul total de Naglazyme care urmează să fie adăugat. Pentru pacienții care prezintă susceptibilitate de supraîncărcare lichidiană și cu greutate corporală mai mică de 20 kg, trebuie luată în considerare utilizarea pungilor de perfuzie de 100 ml; în asemenea cazuri, viteza de perfuzie (ml/min) trebuie scăzută astfel încât durata totală a perfuziei să nu scadă sub 4 ore. În cazul utilizării pungilor de 100 ml, volumul de Naglazyme poate fi adăugat direct în punga de perfuzie. Volumul de Naglazyme trebuie să fie adăugat încet la soluția perfuzabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%). Soluția trebuie să fie amestecată încet înainte de perfuzie. Înainte de utilizare, soluția trebuie inspectată vizual pentru a detecta eventuala prezență a unui conținut de particule. Trebuie utilizate numai acele soluții limpezi și incolore care nu prezintă particule vizibile.